Forscher aus dem Vereinigten Königreich haben erfolgreich eine neue Methode zur Behandlung von Erbkrankheiten, für die Verwendung von induzierten pluripotenten Stammzellen und Gentherapie erprobt, sagt BBC. Experiment wurde der Bericht von denen in Nature veröffentlichte, hielt am Institut Sanger. Eine genetische Krankheit, die durch Mutationen in dem Gen, das dieses Enzym bewirkt wird - Wissenschaftler haben mit einer Linie von Mäusen mit einem Mangel des Enzyms alpha-1-Antitrypsin-Mangel experimentiert. Das Fehlen von alpha-1-Antitrypsin, die zu verschiedenen Läsionen der Lunge und Leberzirrhose. Mangel an Alpha-1-Antitrypsin-Mangel ist eine gemeinsame genenticheskih Krankheiten. Die Prävalenz in Europa ist ein Fall, in zweitausend. Oft ist der einzige Weg, um das Leben von Patienten mit dieser Krankheit zu retten Lebertransplantation oder Lunge. Im Experiment haben die Forscher mit Methoden früher entwickelt wurden pluripotente Stammzellen aus der Haut von Patienten mit Nagetieren, ausgelöst. Diese Zellen enthielten die gleiche Mutation als den somatischen Zellen von Tieren, so dass sie nicht anwendbar zu therapeutischen Zwecken. In der zweiten Phase des Experiments die Wissenschaftler gelang genetischen Korrektur von Stammzellen besitzen. Durch den kombinierten Einsatz von Proteinen mit der Domäne "Zinkfinger" und Transposons piggyBac (mobile Genom Lage ist, selektiv zwischen bestimmten "Buchstaben" der DNA eingefügt), Wissenschaftler zuerst auf der betroffenen Gen-Mutation in Mäusen, und dann ersetzt ihn durch einen neuen, gut funktionierenden Gen. Anschließend wurde der Mechanismus der Spezialisierung von Stammzellen, in der sie in den Leberzellen, die in Mäuse eingeführt wurden umgewandelt wurden eingeleitet. Diese Zellen normal funktionieren, Herstellung eines Enzyms der Körper braucht, für 6 Wochen. Als einer der Führer der Forschung von Professor David Lomas (David Lomas), in der Zukunft, die Methode an Mäusen getestet kann die Grundlage für eine grundlegend neue Verfahren zur Korrektur von genetischen Krankheiten, nicht erforderlich ist, im Gegensatz zur Transplantation von Spender Gewebe und Organe, Leben, Drogen zu nehmen das Immunsystem unterdrücken. Um jedoch die Sicherheit dieses Verfahrens der Behandlung, und insbesondere erweisen, die Verwendung von induzierten pluripotenten Stammzellen, die theoretisch sein können krebserregend, müssen Wissenschaftler zahlreichen präklinischen Studien.
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