Die Europäische Kommission zum ersten Mal offiziell zum Verkauf in der EU-Drogenpolitik Gentherapie. Es ist eine Idee von einem niederländischen Biotechnologie-Unternehmen uniQure glibere (Glybera). Wie in der Pressemitteilung vom 2. November erklärt, geht das Medikament auf dem Markt Mitte 2013. Glibera war das erste Medikament zur Zulassung von europäischen Aufsichtsbehörden erhalten. Bevor der Europäischen Kommission, ein Ende der Angelegenheit der Zulassung glibery Markt gebracht, im Juli eine positive Entscheidung über das Medikament wurde von der European Medicines Agency (EMA) übernommen. uniQure gliberu plant auch in die USA und Kanada zu bringen, und hat einen Antrag an den zuständigen Aufsichtsbehörden in diesen Ländern. Glibera (alipogene tiparvovec) ist für die Behandlung eines extrem selten (1-2 Fälle pro Million Einwohner) bestimmt, eine genetische Erkrankung - Mangel an Lipoprotein-Lipase (LPL). Aufgrund einer Mutation in dem Gen, das für den Abbau von Fetten, die aus Lebensmittelenzyms LPL Protein, ist es nicht in den Körper des Patienten in der richtigen Menge produziert. Solche Patienten sind gezwungen, auf eine sehr strenge Diät mit niedrigem Fettgehalt scharfe haften. Die geringste Abweichung von der Ernährung führt zu einer gefährlichen Anstieg des Niveaus von Fett im Blut und, als Folge, eine Entzündung der Bauchspeicheldrüse. Einige Patienten mit lebensbedrohlichen Folgen der akuten Pankreatitis auftreten, auch ohne die Ernährung. Glibera ist eine gentechnisch Impfstoffe, mit denen der Körper einen gesunden Arbeitskopie LPL Gen empfängt, Ersetzen der defekten Stelle. Da der Träger dient Adeno-assoziiertes Virus (AAV), Serotyp 1, der in das Genom von gesunden LPL Gen eingeführt. AAV Merkmal ist die Fähigkeit, ihre Genoms in das Genom der Wirtszelle integrieren. Zunächst befällt AAV Zellen des Muskelgewebes. Da LPL zum größten Teil synthetisiert wird es im Muskelgewebe ist, ermöglicht es einem einzigen Reihe von intramuskulären Injektionen in den Oberschenkel glibera für den Ersatz des defekten Gens auf seine Arbeitskopie. Für die Freigabe gegenüber dem Markt glibery uniQure zog eine Investition von 20 Millionen Euro. Das Unternehmen plant, Patienten, deren Zahl in Europa bei 400-500 Personen Unternehmens geschätzt wird wird die Therapie gliberoy bei autorisierten medizinischen Zentren und mit der Hilfe von speziell geschultem Personal erhalten. Auf das gleiche Medikament für jeden Patienten wird in der Fabrik in Amsterdam uniQure individuell getroffen werden. Es wird davon ausgegangen, dass bis zum Sommer 2013 werden drei medizinischen Zentrum in Deutschland genehmigen, und dann erscheinen sie in anderen europäischen Ländern. Cycle Kosten der Behandlung nicht ermittelt wurde, aber nach BioWorld Heute, kann es 250.000 Euro pro Jahr. Darüber hinaus werden alle Patienten in der Lage sein, die Behandlung vor der Zahlung zugreifen und ihre Reihenfolge in jedem Fall wird einzeln behandelt werden. Wie in der Pressemitteilung uniQure hervorgehoben, will das Unternehmen zu etablieren und ein Register aller Patienten gliberoy behandelt, um nicht nur zu überwachen, die direkten und Nebenwirkungen der Therapie, sondern auch, um einen tieferen Einblick in die Natur der Krankheit zu gewinnen. Neben glibery entwickelt uniQure vier Drogen Gentherapie klinische Studien werden voraussichtlich in den nächsten neun Monaten beginnen. Es geht um die Behandlung von genetischen Erkrankungen wie akute intermittierende hepatische Porphyrie, Hämophilie B, B Sanfilippo-Syndrom und Morbus Parkinson.
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